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Terapia genica

Che cos'è la terapia genica?

La terapia genica è una tecnica innovativa di ingegneria genetica che ha come obiettivo il trattamento o la prevenzione di malattie attualmente incurabili, mediante la modifica o la manipolazione dell’espressione di uno o pochi geni e/o l’alterazione delle proprietà biologiche di alcuni tipi di cellule.

La terapia genica può realizzarsi mediante tre approcci fondamentali:

- inserimento di una copia funzionale di un gene in sostituzione della forma alterata presente in un individuo affetto da una determinata patologia;

- silenziamento di un gene la cui attività anomala è causa di una malattia;

- inserimento di uno o più geni nuovi la cui espressione nell’individuo potrebbe agevolare la guarigione e/o curare i sintomi.

Per quali malattie è utile la terapia genica?

I possibili interventi mediante terapia genica sono in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di alcuni disordini genetici, di vari tipi di cancro e di alcune malattie infettive, tra cui la SCID e l’AIDS.

Di recente la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’immissione sul mercato di due terapie geniche, rispettivamente per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del linfoma a cellule B.

Le malattie dovute a mutazioni in molti geni e al coinvolgimento di fattori ambientali sono, data la loro stessa complessità, escluse dalla terapia genica.

 

Gli strumenti della terapia genica

La terapia genica può essere realizzata mediante l’utilizzo di diversi strumenti:

  • Plasmidi: molecole circolari di DNA che possono essere ingegnerizzate per veicolare nelle cellule di un individuo uno specifico gene.
  • Vettori virali: i virus sono naturalmente capaci di introdurre nelle cellule umane e indurre l’espressione del materiale genetico veicolato. I principali virus usati nella terapia genica, preventivamente privati della capacità di provocare malattie infettive, sono i retrovirus, capaci di integrare il proprio materiale genetico in un cromosoma umano, e gli adenovirus, che introducono il materiale genetico nel nucleo cellulare senza integrarlo nel DNA umano.
  • Vettori batterici: specifici batteri possono essere manipolati per introdurre materiale genetico nelle cellule senza provocare alcuna malattia infettiva.
  • Tecnologia del gene editing: rivolta principalmente all’inattivazione o alla riparazione di geni la cui espressione è responsabile di una determinata malattia.

La modifica e la manipolazione del DNA umano può avvenire “in vivo”, direttamente nelle cellule di un tessuto dell’individuo, o “ex vivo”, manipolando le cellule al di fuori dell’individuo per poi reintrodurle nel tessuto di origine.

terapia genica

La terapia genica ex vivo (a sinistra) consiste nella modifica delle cellule al di fuori dell’organismo e utilizza nella maggior parte dei casi vettori virali. La terapia genica in vivo (a destra) induce la manipolazione genica direttamente nell’organismo, usando vettori virali o non virali come i liposomi.

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